CRISPR-genterapi har härdat en mus med muskeldystrofi

Fortsatt mänsklighetens formidable strut mot en ålder av gudar och monster, för första gången har forskare framgångsrikt behandlat en genetisk sjukdom i ett levande däggdjur med en metod som kan användas på människor.

Tack vare CRISPR - den otroligt kraftfulla gentekniska processen - och några bioengineers vid Duke University, kommer en vuxen mus med muskeldystrofi att komma in 2016 mycket hälsosammare. Resultaten är ute idag i ett papper på Vetenskap.

"Den senaste diskussionen om att använda CRISPR för att korrigera genetiska mutationer i mänskliga embryon har med rätta genererat stor oro för de etiska konsekvenserna av ett sådant tillvägagångssätt," berättade Charles Gersbach, docent i biomedicinsk teknik vid Duke University. Medical Express. "Men det är inte under debatt att använda CRISPR för att korrigera genetiska mutationer i de drabbade vävnaderna hos sjuka patienter. Dessa studier visar en väg där det är möjligt, men det finns fortfarande mycket arbete att göra."

De flesta patienter som är födda med Duchenne muskeldystrofi (en av 5000 män) är begränsade till en rullstol efter 10 års ålder och lyckliga om de lever efter sin 30-årsdag. Det står allt för att förändras. CRISPR använder ett "Cas9" -enzym för att redigera DNA, och kan rikta enzymet mot en specifik del av genomet. Det kan väsentligen byta ut DNA-segment, och med rätt tillämpning kan en dag ge upphov till generationer av genetiska underverk. I det här fallet är den förundran en mus med en dysfunktionell exon som CRISPR var programmerad för att skära ut och låt kroppens naturliga läkningsmekanism sy ihop de återstående generna tillsammans i vad som var en funktionell sekvens. Hertes framgång är bara ett bevis på sin galen potential.