Unionsstat 2018: Vad "Rätt att försöka" medel för FDA Cures

I en unionsstat talar om det diskuterade "rent kol" och försiktigt undviker Ryssland, godkände president Donald Trump narkotikaprocessen "Rätt till försök". Lagstiftningen, som skulle tillåta patienter att få försöksbehandlingar som ännu inte har skett godkänd av livsmedels- och drogadministrationen, överlämnades av senaten i augusti men har sedan dess blivit stoppad i kammaren.

"Vi tror också att patienter med terminala tillstånd bör ha tillgång till experimentella behandlingar som potentiellt kan rädda sina liv," sade Trump. "Folk som är terminalt sjuk bör inte behöva gå från län till län för att söka botemedel - jag vill ge dem en chans här hemma. Det är dags för kongressen att ge dessa underbara amerikaner rätten att försöka. ""

Supporters av rätten att försöka agera, som inkluderar vicepresident Mike Pence, hävdar att FDA-reglerna är onödiga hinder för terminaltjuka patienter som hoppas kunna söka tillgång till experimentella droger eftersom de inte har några andra behandlingsalternativ. Men enligt gällande lag beviljas de flesta terminala patienterna FDA tillträde till obehöriga drogprodukter i alla fall tack vare programmet "medlidande användning". FDA säger att det godkände 99 procent av medgivande användningsförfrågningar mellan 2010 och 2015 och i 2015 nekade endast 10 av 1200 ansökningar.

Den föreslagna lagstiftningen har tre centrala bestämmelser. Om det passeras skulle det låta människor med livshotande sjukdomar få obehöriga droger som bara har gått igenom fas 1-testning efter att ha fått godkännande från en läkare. FDA skulle inte vara skyldig att kontrollera läkemedlet för tillräckliga bevis på säkerhet, som det gör nu, och det skulle vara förbjudet att använda några negativa kliniska resultat av läkemedlet som bevis för att inte godkänna det vid en senare tidpunkt. Den slutliga bestämmelsen är att räkningen skulle skydda tillverkare av droger från något ansvar om drogerna ger ett negativt resultat om inte försiktighetsbrott eller grov oaktsamhet är inblandad.

I en rapport från januari 2018 som publicerades i New England Journal of Medicine Dr Steven Joffe och Holly Lynch, J.D., vid University of Pennsylvania påpekar att kritikerna i propositionen säger att det effektivt kommer att undergräva FDA: s auktoritet att övervaka experimentella droger. Utan säkerhetskontroll finns det risk för att otillåtna produkter kan göra mer skada än bra för patienter och minska livskvaliteten. Det finns också en oro för att utökande tillgång utanför försöken skulle kunna fördröja de bevisbaserade besluten om användningen av nya droger.

"Även om tillgången till undersökande läkemedel är begränsad till patienter som verkligen inte kunde delta i försök att testa dem, skulle omdirigering av resurser mot utvidgad tillgång kunna få allvarliga konsekvenser för det mycket större antalet patienter som skulle dra nytta av snabb godkännande av effektiva droger" Joffe och Lynch skriver.

Den största effekten av räkningen är att patienterna kommer att "förlora fördelen med meningsfulla säkerhetsinriktade förändringar som byrån rekommenderar i 10 procent av utvidgade åtkomstgodkännanden." De andra effekterna kommer att vara minimala: De hindren för tillgång som anges av Vita huset är faktiskt inte så högt, och medan lagstiftarens sponsor, Rep. Andy Biggs, säger att det medlidande användningsprogrammet är "alltför komplicerat, byråkratiskt och tar för lång tid för godkännande", tar formuläret faktiskt omkring 45 minuter att fylla i och 99 procent av dem är godkända.

En del av anledningen till att det finns relativt öppen tillgång till försöksförsök är att FDA var så starkt kritiserad på 1980-talet av aktivister som krävde att AIDS-patienter har tillgång till experimentella läkemedel. Det återstår att se vad som kommer att hända med "rätten att försöka" agera, men liknande lagstiftning har redan godkänts i 31 stater.